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此外,毋庸置疑,N-乙酰半乳糖胺递送系统的商业化成功为小干扰RNA药物发展奠定了坚实基础——它使小干扰RNA疗法从实验室走向临床应用,真正实现产业化。但与此同时,其局限性也十分明显:该递送系统仅能精准靶向肝脏,在其他重要组织领域仍存在大量“未开发地带”。
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